A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta segunda-feira (24) a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar testes clínicos em humanos com a terapia gênica GB221, destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença. O anúncio foi feito durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), realizada em São Paulo.
A aprovação acelerada da Anvisa, em um processo de análise prioritária, posiciona o Brasil como líder na América Latina no campo das terapias gênicas. A GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), e a Fiocruz participará do desenvolvimento clínico, além de firmar um acordo de transferência de Tecnologia com a companhia, possibilitando a produção nacional do tratamento, um marco na produção de terapias avançadas no Brasil.
Avanço na Pesquisa e Produção de Terapias Gênicas
A autorização para os testes clínicos da GB221 é parte de um esforço maior da Fiocruz para estabelecer bases científicas e tecnológicas no país para a produção de terapias gênicas, com foco na inclusão de tratamentos inovadores dentro do Sistema Único de Saúde (SUS). O Ministério da Saúde (MS) tem apoiado essa iniciativa com um investimento significativo, já tendo destinado R$ 122 milhões para o projeto, além de R$ 50 milhões provenientes da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), para a infraestrutura de produção de terapias avançadas.
A estratégia da Fiocruz visa não apenas fortalecer a pesquisa científica, mas também garantir que tratamentos de ponta, como as terapias gênicas, sejam acessíveis para a população brasileira, especialmente em um contexto de doenças raras. A aprovação da GB221 pela Anvisa também reflete o avanço do Brasil em um campo altamente inovador, que se insere nas políticas de saúde pública de precisão, com foco no SUS.
O Impacto da Terapia para a Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1
A AME Tipo 1 é uma doença rara que afeta crianças nos primeiros meses de vida, provocando uma perda progressiva da força muscular e podendo comprometer a sobrevivência das crianças afetadas. A condição é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína resulta em grave comprometimento motor, com risco de morte nos primeiros anos de vida.
A terapia gênica GB221 tem como objetivo corrigir essa falha genética, oferecendo uma possível solução para o tratamento da doença. Nos estudos realizados até o momento, a GB221 demonstrou eficácia no combate aos sintomas da AME Tipo 1, trazendo esperança para milhares de famílias brasileiras e de outros países afetados pela doença.
Parceria Estratégica e Soberania Tecnológica
A Fiocruz, com sua longa trajetória de contribuição à saúde pública brasileira, está comprometida em utilizar sua capacidade científica para transformar a vida de crianças com AME e outras doenças raras. O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, destacou que a autorização para o estudo clínico marca uma nova fase para o país no desenvolvimento de terapias inovadoras: “É emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. Este estudo poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita.”
Rosane Cuber, diretora de Bio-Manguinhos, também ressaltou a importância desta parceria para o Brasil, enfatizando que a inclusão de terapias gênicas no portfólio nacional fortalece a soberania científica e tecnológica do país. “Cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”, afirmou.
Conclusão
A autorização da Anvisa para os testes clínicos do GB221 representa um passo decisivo para o Brasil no campo das terapias gênicas, com o potencial de revolucionar o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 e abrir portas para novas inovações no tratamento de doenças raras. Com o apoio do Ministério da Saúde e da Fiocruz, o país se posiciona na vanguarda da pesquisa e do desenvolvimento de terapias avançadas, oferecendo uma nova esperança para pacientes e famílias em todo o Brasil.
Com informação agência Brasil.
